Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat, vineri, tratamentul, numit Zolgensma, pentru toți copiii sub vârsta de 2 ani, cărora li s-a confirmat printr-un test genetic oricare dintre cele patru tipuri de atrofie musculară spinală, o afecțiune genetică, scrie Medicalxpress.

Tratamentul vizează o gena defectă care slăbește atât de dramatic mușchii copiilor, încât ei devin incapabili de a se mișca și, în cele din urmă, nu pot să înghită sau să respire, transmite Știri.md cu referire la sanatateinfo.md.

Tratamentul este estimat la 2.125 milioane dolari. Costurile pentru pacienți vor varia în funcție de acoperirea asigurărilor. Novartis a spus că va permite asigurătorilor să efectueze plățile pe parcursul a cinci ani, a câte 425.000 dolari pe an, și va restitui o parte din bani dacă tratamentul nu va funcționa.

Un alt medicament pentru atrofia musculară spinală, de asemenea, aprobat în SUA este Spinraza și se administrează la fiecare patru luni. Biogen, producătorul Spinraza, percepe un preț de listă de 750.000 de dolari pentru primul an și apoi 350.000 de dolari pe an după aceea.

Institutul Independent pentru Evaluarea Clinică și Economică, care evaluează valoarea medicamentelor noi, a calculat că prețul terapiei genice noi este justificat la un cost de 1,2 milioane până la 2,1 milioane de dolari, deoarece „transformă dramatic viața familiilor afectate de această boală devastatoare”, mai scrie sursa citată.

În atrofia musculară spinală, gena defectă împiedică organismul să producă suficientă proteină care să permită nervilor care controlează mișcarea să funcționeze în mod normal. Nervii mor fără această proteină. În cazul celui mai frecvent tip, care este și cel mai sever, cel puțin 90% dintre pacienți mor până la vârsta de 2 ani, iar cei vii încă au nevoie de un ventilator pentru a respira. Copiii cu tipuri mai puțin severe dezvoltă handicap, dar pot trăi până la câteva decenii.